フリードライヒ運動失調症の新薬
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欧州委員会はフリードライヒ運動失調症の治療のための新薬を承認した。希少疾患に特化した月に良いニュースが届きます。
病気のイタリア人5人
運動失調 これは、まれな遺伝性の遺伝性疾患である失調症候群の主な症状です。また、ウイルス感染、脳炎、中枢神経系や脊椎の損傷後、あるいは薬物、アルコール、放射線などの有毒物質の摂取や接触によって発生することもあります。イタリアでは約5人が影響を受けている。
病気 運動調整能力の進行性の喪失と心臓の合併症が伴います。フリードライヒのバージョンでは、特に足と背骨の骨の変化も現れています。
フリードライヒ運動失調症、新薬
新しい薬 EUで承認されたオマベロキソノドン（スカイクラリス）は、フリードライヒ運動失調症の最初の治療法です。 EU 加盟 16 か国、アイスランド、リヒテンシュタイン、ノルウェーの 27 歳以上の人々に適しています。
'私たちはこの日を待っていました 私たちは長年にわたり、欧州委員会によるオマベロキソノドンの承認により、フリードライヒ運動失調症の治療における重要な革新に満ちた時代が開かれ、この病気とともに日々生きるすべての人々の利益になると確信しています。」と、マリア・リターニ会長とカルロ・ロセッティ名誉会長が率いるイタリア運動失調症候群対策協会であるAISA協会はコメントしている。
マルタ・ストリーナティ
Note
(1) 運動失調症の治療薬として認可されたオマベロキソノドン。 AISA 13.2.24 https://www.atassia.it/blog/omaveloxolone-approvato-farmaco/
